亟待从徘徊中走出低谷的干细胞治疗

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点击次数:  更新时间:2016-06-06  【打印此页

2015年,一如既往,关于干细胞治疗的研究仍然是硕果累累。基于干细胞治疗广阔的应用前景,使得干细胞治疗仍然成为全球各国竞相投入、研发的热点。

但干细胞治疗的技术与监管,仍然需要进一步的成熟和完善,为走出低谷而努力。

国内干细胞研究的良好势头

201510月,第三次再生医学香山科学会议在北京召开。会议重要议题之一是关于干细胞与再生医学以及干细胞管理的法规问题。

与会专家学者一致认为,近10年来,我国以干细胞为代表的再生医学研究发展良好,在基础研究、临床研究等方面均取得了长足的进步,而基础研究发展势头明显优于临床研究,部分已达到世界领先水平。

稍显逊色的临床研究,也在业内专家的反复呼吁和有关部委的协力推动下,重新点燃起追赶潮流的激情。

这一年,科技部发布了国家重点研发计划试点专项,第一批便将“干细胞及转化研究”列为6个试点之一。重点研发计划面向转化,表明政府与学术界开始转变投资重点,以增强我国干细胞治疗的核心竞争力为目标,将为推动干细胞研究成果向临床应用的转化提供了重要基础。

而对于中国干细胞治疗最重要的另外一件大事是,国家卫计委与食药监总局联合发布了中国第一个《干细胞临床研究管理办法(试行)》(管理办法)。这是自2012年中国政府出台措施叫停了未经许可的“干细胞疗法”,并承诺将尽快制定详细的干细胞临床研究管理办法后,历时三年,经过国内相关专家、学者、监管部门多轮商讨,制定的规范干细胞临床研究的机构资质和条件、规范研究中所用干细胞的质量标准、同时限定多项措施保护受试患者的权益的管理办法,这是一件非常值得欣慰的重大进步。

中国的干细胞治疗研究,经历了两个重要时期,一是早期阶段的基于糖尿病、血管疾病、神经损伤、老年退行性疾病和损伤等的临床存在的重大需求,一些实验室在中国相对宽松的管理环境下,开展了临床治疗实践,取得了一批临床治疗的研究结果。

第二个时期是2012年叫停所有干细胞治疗的阶段。在这一段时间,尽管国家也布局了诸如863等项目资助干细胞治疗临床转化研究,但是限于政策的原因,无奈主要研究力量倾向于解析治疗的主要机制方面。

也正是由于这样的变故,使得干细胞治疗的优势作用机制正逐渐被了解,无疑将有助于推动整个干细胞向临床治疗转化,也为产业化的发展提供更多的理论基础。

种种迹象表明,干细胞治疗的良好发展时期正在到来,但是真正要从徘徊中走出低谷,干细胞治疗仍然需要突破理论与实践的瓶颈问题以及管理模式的创新。

北科生物

干细胞治疗需要进一步成熟与完善

任何新技术在大规模应用于临床治疗前必须“过五关斩六将”,即经过充分的临床前安全性、有效性评估、临床试验以及伦理委员会审批通过等。

目前,国际上至少已经有7个干细胞治疗产品上市或即将上市,分别是韩国、加拿大、欧盟等,表明干细胞作为药品已经成为事实。而中国目前只允许技术相对成熟的造血干细胞用于血液病的治疗,其他干细胞药品与技术则停留在申报阶段。

干细胞制品被称为医药史上最为复杂的治疗性产品,它的动态性、异质性和上下游的提取、制备、移植以及疗效评价的复杂性,研发者、审评和监管者缺乏经验等无不给临床应用带来困难。

另外,这也反应出我国干细胞治疗技术尚未完全成熟,更缺乏已经证实了对疾病治疗具有可推广或产业化的大样本与多中心的成果。

新出台的《干细胞临床研究管理办法》尽管对中国许多专门从事干细胞研究的科学家是一件振奋人心的举措。但兴奋之余,也有一些疑问需要进一步厘清。

从公布的《管理办法》看,这并非是一个十分明确定位的管理办法。也就是说,它是一个并非直接定位于批准干细胞药物或者治疗技术的管理办法,更像是一个探索安全和有效的干细胞治疗临床研究方法、途径的管理办法。

顺着这条管理办法,意味着在解决了干细胞治疗的安全和有效的研究方法、途径后,才会有安全和有效的干细胞治疗技术。这就迫切需要从事干细胞治疗研究的学者具备更多的耐心,更多的探索,摸着石头过河,像化药、生物制药那样走入漫长的审批过程。

同时,更需要监管部门能够在政策上科学决断,充分了解作为活细胞药物的特殊性与通用性的统一,制定较为科学的管理模式,并与相关专家在一起,参考国际成功经验,结合中国实际,从一开始就介入干细胞治疗产品或技术的标准制定,参与企业、实验室对干细胞治疗过程的管理,尽早制定一个明确定位的“干细胞治疗技术管理办法”。

完整的产业链助推干细胞研发

干细胞治疗从基础研究成果向临床转化再到产业化的产业链中,除基础研究、临床治疗以及生产和监管部分以外,也应该从国民科技评价体系的制度上、科研项目申报体制上进行创新,充分调动从业人员以及相关企业的参与度。

无论是从事基础研究,还是临床治疗的人员,现行的考核制度偏重于发表的论文、获得的课题、专利、成果奖等,而忽略了成果的转化与应用。

同时,一项有创新的成果从研究发现到临床转化,其过程、手续相当复杂,往往使得一个有志于转化研究的学者感到力不从心、知难而退,更愿意做自己力所能及的完成论文写作等,这样就使得“大众创业、万众创新”成为一种奢望。

另外,《干细胞临床研究管理办法》规定了以医院为干细胞临床研究机构的主体责任,确保符合条件的医疗机构规范地开展干细胞临床研究,促进干细胞临床研究健康发展,但无疑也加重了研究人员的负担。

企业的早期参与干细胞治疗研究也是确保临床转化的主要举措之一。此外,国家科研课题也应该鼓励干细胞治疗转化课题中增设企业单位,在课题中设立专项的转化分题,鼓励高科技企业参与,使整个研究形成一个完整的链条。

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