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世界渐冻人日:扔下冰桶 我们收获什么

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点击次数:  更新时间:2015-06-19  【打印此页
还记得去年的#冰桶挑战#吗?一桶桶冰水浇下,揭开了罕见病的面纱,以“渐冻人症”为代表的罕见病得到极大关注,也收获不少捐款。时隔一年,又到了世界渐冻人日,后冰桶挑战时代,我们能做些什么,扔下冰桶,我们该思考如何将这些疾病持续关注下去。
北科生物
 
世界渐冻人日—6月21日
 
“渐冻人症”,医学上称肌萎缩侧索硬化症,运动神经元病的一种,因为患者大脑、脑干和脊髓中运动神经细胞受到侵袭,患者肌肉逐渐无力以至瘫痪,以及说话、吞咽和呼吸功能减退逐渐萎缩无力,最终瘫痪,因呼吸衰竭而死亡。大家把身体如同被逐渐冻住一样的这种病症,故俗称“渐冻人”。
 
“渐冻人”对很多人甚至是医务工作者来说都是一个非常陌生的名词,公众的了解可能就停留在著名科学家霍金因此而坐在了轮椅上。根据该病的全球发病率推算,保守估计我国至少有20万名“渐冻人”。
 
由于缺乏认识,很多"渐冻人" 处于"孤军奋战"的位置,得不到及时的、正确的诊治。1997年,“渐冻人”协会国际联盟选定在每年的6月21日,举行各类认识运动神经元疾病的相关活动,希望每年这一天,对这种可怕疾病的治疗和社会关爱能引起世人的普遍重视。并于 2000年丹麦举行的国际病友大会上正式确定6月21日为“世界渐冻人日”。
 
干细胞等治疗方法给治疗渐冻人症带来曙光
 
渐冻人症作为一种神经系统慢性致死性变性疾病,目前尚无将其治愈的方法。但自从发现运动神经元病的一百多年来,人们就一直与它作斗争,尝试了近百种药物治疗。随着神经科学的发展,对运动神经元病的病因和病理生理学的深入认识,人们对这个难治性疾病的挑战中取得了一系列令人瞩目的成绩。当前的主要治疗包括病因治疗,对症治疗和多种非药物的支持治疗。现阶段治疗研究的发展方向包括神经保护剂、抗兴奋毒性药物、神经营养因子、抗氧化和自由基清除剂、干细胞和基因治疗等方面。
 
病因治疗领域已经研究出第一个经FDA批准用于治疗运动神经元病的药物——力如太(利鲁唑片)。1994年和1996年分别进行的两个大规模随机双盲安慰剂对照的临床研究均证实了力如太虽不能治愈运动神经元病和改善其症状,但能够明确的延长患者的生存时间和推迟气管切开的时间。在美国约有一半的运动神经元病患者在使用力如太,剂量为每日100毫克。
 
窗体顶端
在干细胞治疗方面,武警总医院神经干细胞移植科主任、博士后安沂华教授在2003年成功应用神经干细胞移植治疗中枢神经系统损伤后,开始探索应用神经干细胞移植治疗“渐冻人”。自2005年4月份以来,安沂华教授已治疗了27例“渐冻人”,其中22例在肢体运动功能、吞咽功能、语言功能、呼吸功能等方面,均取得了一定程度的改善,8人有明显改善,而且随访结果表明,这种改善是持续的。第一例接受治疗的“渐冻人”至今没有疾病的进展迹象,病情平稳,而且双臂和双腿已萎缩的肌肉又重新变得饱满起来。
 
据悉,沈阳市解放军463医院神经内科、中山大学附属医院等机构也曾成功地为“渐冻人”实施了神经干细胞移植。生物医疗企业北科生物也曾和医疗机构开展合作,利用间充质干细胞研究治疗ALS,患者接受治疗后症状明显改善,肌肉力量增加,四肢肌张力下降等,肌束震颤次数明显减少,言语及吞咽功能明显好转,干细胞治疗的成果给未来治疗渐冻人症带来曙光。
 
积极面对罕见病 需全社会齐努力
 
“渐冻人症”目前虽然无法治愈,但承认得了肌萎缩侧索硬化并不意味着放弃。神经学的研究正在稳步地向前发展,谁也不知道什麽时候会取得突破,这些都给了我们希望,希望是生命的重要部分。
 
与肌萎缩侧索硬化抗争是一个不断变化的挑战过程。患者本人需要树立信心,对生活的希望、信念、热爱和强烈的愿望不是永生的承诺,它是人类与其他有生命的事物不同的唯一证据,即使是在残酷的环境下,它会给我们提供不断成长的机会。家庭要积极鼓励患者树立信心,积极治疗,培养爱好,转移注意力,提高生存质量。
 
医学上,对“渐冻人症”还没有根本的治疗方法,只能是支持疗法。患者肌肉萎缩吞咽困难,则给予鼻饲或经皮胃造瘘;如呼吸肌无力,呼吸不畅时,医院会给患者上呼吸机。目前国际承认且惟一通过美国食品药物监督局批准的治疗药物为利鲁唑,这种药物只能延缓发病的进程,适用某一类型的患者,还起不到根本治疗的作用。国内对于“渐冻人症”关注不够,研发资金不足,国产药物处于临床试验阶段。
 
医保上,目前大多数药物不在医保名单,不能报销,按照发病阶段,“渐冻人症”初始阶段用药,每月大概需要价值5000多元的进口药;随着病情的发展,他们需要无创呼吸机,国产的一万七八千左右,进口的要三四万元;因此我们呼吁需要积极推进医保保障,纳入大病医保。
 
在社会层面,为帮助患者,一些国家和地区相继成立了"渐冻人"协会。在中国,有王甲渐冻人关爱基金,东方丝雨罕见病关爱中心,中华融化渐冻人联合会等。1992年11月"渐冻人"协会国际联盟成立,目前全世界已有40多个国家和地区的50多个"渐冻人"协会加盟。国外有美国ALS组织,加拿大ALS组织,国内已经有很多能给渐冻人症患者提供帮助的组织,提供资金帮助,树立生活信心,政府也在起草罕见病相关的保障文件,并成立了中国ALS协作组,加强各医院ALS研究的交流与合作,有效统合中国ALS资源优势,尽快实现与国际ALS研究的接轨和融合,从单病研究方面率先完成国际化过程,协作组队伍已经发展到目前的8家中国知名医院,并有数家合作单位。
 
助力ALS慈善  北科人勇敢挑战ALS
 
在2014年,若你不知道冰桶挑战,你就OUT了!冰桶挑战从美国科技界大亨开始,逐渐蔓延到体育明星,微博上火爆接力一场"冰桶挑战赛"。IT圈、娱乐圈、体育圈的各路明星纷纷被点名加入。
 
ALS冰桶挑战赛(ALS Ice Bucket Challenge)简称冰桶挑战赛或冰桶挑战,要求参与者在网络上发布自己被冰水浇遍全身的视频内容,然后该参与者便可以要求其他人来参与这一活动。活动规定,被邀请者要么在24小时内接受挑战,要么就选择为对抗“肌肉萎缩性侧索硬化症”捐出100美元。该活动旨在是让更多人知道被称为渐冻人的罕见疾病,同时也达到募款帮助治疗的目的。
 
冰桶挑战风靡各地,名人、富人齐上阵,扩大了这一公益项目的影响。与此同时也出现不少争议,有人说它是名人游戏,并斥其娱乐性十足而公益色彩淡薄。网络时代的公益行为,往往有着一定的营销特质,冰桶挑战到底是游戏还是公益,目前还是众说纷纭。然而纵观人类文明发展史,从来没有一个活动来的如此轰轰烈烈,震人发聩。不管怎么说,冰桶挑战给ALS等罕见病带来了实实在在的关注。
 
北科生物
 
8月20日,北科生物国际部的同事代表北科完成此次挑战,一行人驱车赶往深圳湾用冰水和冰块当头浇下,体验“冻”人的感觉。北科生物一直关注人类健康,在2014年9月举办的2014深圳国际BT领袖峰会上,北科生物围绕细胞治疗产业最前沿技术的研发与应用,介绍细胞治疗与再生医学领域研究开发进展,研讨细胞治疗与再生医学发展现状、趋势和市场需求,探讨产业发展前景,以期可以帮助更多的临床医务工作者提供创新型技术和疾病解决方案,为更多的患者更供先进的医疗服务。“渐冻人”和进行性肌营养不良症有很多相似的地方,但进行性肌营养不良症病情发展较快,且不可逆。北科的干细胞技术可以通过干细胞移植来替代、修复患者损伤的细胞,恢复细胞组织功能,达到治疗进行性肌营养不良症的目标。
 
北科生物针对ALS等神经系统疑难病症的关注及学术领域的探索贡献更多,早在2010年已率先在Journal of Translational Medicine发表了采用脐血单个核细胞治疗中枢神经系统退行性变的论文(其中包含12例ALS患者),初步证明安全性良好。此外,北科生物采用干细胞治疗中枢神经系统的另一传统疑难症-遗传性共济失调HA的论文,也分别在2011及2013年发表。
 
北科国际部同事此次的活动也希望提高社会对罕见病患者群体的关注,希望让更多的力量帮助罕见病患者找到回归正常生活的道路。为促进人类健康事业,北科一直在努力。(北科人“冰桶挑战” 助力ALS慈善  http://www.beike.cc/news/news276.html  )
 
冰桶挑战后时代的发展
 
对于中国数千万罕见病患者来说,冰桶挑战的善意不应被低估,那些在黑暗中独行的患者,终于有机会得到大众广泛的了解和关注。目前世界上已经有三十多个国家和地区颁布了罕见病救助专项法律法规:1977年澳大利亚颁布了《罕见病药物纲要》;1983年美国颁布了《罕见病药物法案》;1993年日本颁布了《罕见病用药管理制度》;1999年欧盟颁布了《欧洲联盟罕见疾病行动方案》;2000年台湾颁布了《罕见疾病防治及药物法》……这些法规极大地促进了罕见病药物的研发和对罕见病患者的救助。到现在,巴西、古巴等发展中国家也早已颁布了相关法律,而中国最早的有关罕见病的医学法规是在1999年出版的《药品注册管理办法》,其中提到罕见病和治疗罕见病新药,但并未对“罕见病”的概念进行明确界定。2007年新版《药品注册管理办法》中对罕见病临床试验和审批有两条优惠措施,但依然未给出罕见病的具体定义或范围。
 
“冰桶挑战”在中国第一次让罕见病如此广泛地进入了公众视野,对于这个难得的机会,我们会让它白白丢失吗?罕见病患者就好像一个在水中挣扎的溺水者,好不容易探出头,正好岸上站满了人,人们开始惊呼……但如果不马上开始救人,等他沉入水中就会再次被人淡忘,只剩下一片看似平静的湖水。关注“渐冻人”不能止于一桶水的狂欢,我们更应当对他们生活护理提供长效制度保障的同时,从根本上来突破治疗这道难关。救助罕见病,民间捐助当然是一个急需拓宽的渠道,但也应看到,从许多国家和地区的经验看,民间捐助只能是一种辅助,将罕见病纳入医保和商业保险,起草实施罕见病相关法律法规,才能给罕见病最为坚实的依靠。

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