干细胞的转化应用迫在眉睫

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点击次数:  更新时间:2015-07-09  【打印此页

我国在干细胞与再生医学的技术应用领域起步较早,发展迅速,尤其在2007年前后,我国的间充质干细胞应用研究和产业化水平,曾一度与美国持平,位居世界前列。

但令人遗憾的是,由于种种原因,变废为宝的干细胞库技术、临床用干细胞制品研发和应用等受到了一定程度的限制。干细胞技术的发展步伐自此放缓,产业乱象开始丛生。

尽管这样,国内部分拥有先进技术和严谨态度的科技人员仍严守职业道德,一方面坚持维护前期的工作成果,另一方面又在苦苦等待行政审批放开。特别是2012年国家开始干细胞临床应用治理整顿工作后,该领域广大科技工作者认为,通过整顿,我国干细胞研发与应用的春天即将来临。

为此,原国家卫生部和现在的国家卫生与计划生育委员会组织的干细胞治疗整顿专家委员会全体专家(至少包括6名两院院士),花大力制订了干细胞临床试验研究指南和干细胞研究基地指南等具有权威性的指导性文件,希望通过专家委员会的作用和专业化的管理,加快促进干细胞与再生医学技术和产品尽快转化应用于临床。

但直到目前,这些凝聚了广大负责任的权威专家心血的指导性文件尚未公布实施,这无疑有碍干细胞与再生医学技术、产品与产业化的健康发展,已经引起了学术界的重视和广大群众的关注。

北科生物

审批不畅

在我国“冬眠”的五、六年时间内,研究及应用已呈现爆发式增长,美国科研成果的数量已迅速超过中国,日本、韩国也不断缩小与我国的差距,大有后发先至的态势。

截至2014年9月18日,在最具临床应用前景的间充质干细胞和其它组织干细胞技术领域的科技论文中,中国紧随美国,位居第二,其中骨髓、脐带和胎盘源间充质干细胞的研究为全球第一。

值得一提的是,中国学者虽然在国际认可的干细胞临床登记网站的登记数高于美国,但因为是在美国国家卫生研究院的临床试验注册登记网站上登记的,尚没有得到中国食品药品监督管理总局或国家卫生与计划生育委员会的认可,由此也难以获得到国内行政管理部门的认可。

近日,日本已经在国际上首次成功实施了诱导性多能干细胞治疗视网膜病的临床试验,美军也已把干细胞药物或相关制品作为军队战创伤救治储备。

而在我国,虽然从2005年起,就陆续有一些单位申报了干细胞药品临床试验,但由于审批渠道不太顺畅,至今未有一种干细胞药品上市。这种状况鲜明地体现国内在管理与评审制度上的制约,给行业健康发展带来严重影响。

这种产业化与转化应用滞后的原因是多方面的。

一、是研发企业需要进一步加大创新力度,真正研发和建立起具有自主知识产权的关键技术和拳头产品;

二、是政府和相关部门、企业要进一步加大投资力度,以保证干细胞产品研发,技术转化和临床应用有充足的资金保障;

三、是政府和相关管理部门要改革现行审批与监管模式,建立起创新的符合行业特点的审批与监管制度;

四、是要进一步建立和完善相关的法规体系,以利于这个特殊行业健康有序的发展。

建议:先行试点,逐步有序推开

要解决以上问题,就干细胞与再生医学产品或技术审批中的相关问题,我有如下建议:

1、转变管理观念,针对行业特点创新行政管理模式。行政管理部门要积极支持科技创新,设立独立的细胞产品审评部门,建立具有权威性的专家委员会,对产品的质量评估把关。

建议立即启动建立针对干细胞技术特点的、不同于现有生物制品新药的注册、审评、临床评价的特别政策法规,切实发挥支持我国干细胞发展的作用;开辟干细胞新药绿色通道、罕见病孤儿药特许通道,建立有别于化学药和常规生物制品的审评体系。

2、制定市场规则,分类分级管理干细胞技术和产品。区别对待干细胞作为一种个体化治疗技术或药品(产品)的特殊性,分阶段进行相应的管理。对干细胞产业的各个组成部分,给予不同的政策法规和行政审批制度。

对于不直接涉及公众健康的产业上游、中游部分,如干细胞库、非临床干细胞产品等,取消行政审批,让市场发挥优胜劣汰的作用;的临床试验和应用。只要干细胞及相关产品能够在GTP条件下进行标准化生产,并能够按统一标准验收,就应当允许并鼓励研发企业按照药物的标准进行注册申报临床试验,推动其市场化进程。

只有大量有效的干细胞药物被批准上市,方能一方面检验其效果,同时也能真正降低干细胞治疗的成本,遏制目前的行业乱象。

4、采取先行试点,逐步有序推开干细胞应用的方法。一定要改变过去那种“一管就死,一放就乱”的方法,干细胞及相关产品的应用可首先在一些条件较好的地区或单位试行,取得一定经验后,再制定全国性的行业标准推广应用。

干细胞生物技术产业所引领的大规模创新,正在快步走来。干细胞研究核心技术的突破以及产业化的健康发展,将推动多种重点领域的发展。如果我们害怕风险而裹足不前,必将在激烈的科技竞争中落于他人之后。

相关部门应重视行业广大科技人员的呼吁,下定决心改变这种不利于干细胞与再生医学产业化发展的状况,使我国的干细胞与再生医学技术和产品尽快产业化,驱动健康产业创新发展。

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