干细胞临床应用呼唤政策扶持

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点击次数:  更新时间:2015-07-06  【打印此页

干细胞是一类具有自我更新、高度增殖和多向分化潜能的细胞群体,可以进一步分化成为各种不同的组织细胞,从而构成机体各种复杂的组织和器官,为许多重大疾病的有效治疗提供了新的思路和工具。基于干细胞的再生医学已成为治愈许多重要疾病最终途径,成为新一轮科技竞争和医学革命的一个重要核心。

此前,我国干细胞领域的基础与应用基础研究都取得了长足的进展,但是干细胞转化和临床应用领域却面临着“一放就乱、一管就死”的尴尬困境。多年来,中国干细胞移植和治疗已经有大量的临床应用,但由于种种原因,干细胞临床应用以及干细胞制品研发领域乱象丛生,大多处于无规可寻,无法可依的状态,中国干细胞临床和管理多年来一直在国际上背负着无规、无序的恶名。要改变目前的现状,干细胞临床研究与应用的标准化和规范化管理至关重要。

北科生物

国际与中国干细胞研究的现状

干细胞及其转化应用是当今国际生命科学与生物技术研究的前沿和制高点,已经引起各国政府、科学界、企业界以及广大公众的极大关注。以美国为例,美国政府2005年就通过了联邦政府再生医学倡议书(FederalInitiativeforRegenerativeMedicine),用来规划美国到2020年以及2040年的干细胞与再生医学研究目标,并总共投入约40亿美元用于干细胞与再生医学的研究;加州政府也通过71号提案,投入30亿美金,全力支持加州再生医学的研究;新泽西州政府也投资3.8亿美元进行干细胞研究。2006年,美国NIH还在威斯康星建立了依托于WiCellInstitute的国家干细胞库。在这些政策的指导与支持下,包括美国哈佛干细胞研究所(HSCI)、加州干细胞研究所(CIRM)、及日本京都大学iPS细胞研究与应用中心(CiRA)等一批研究单元都已经成为国际知名的干细胞研究机构,研究方向涵盖了干细胞与再生医学的多个领域。在欧美,这些核心技术多数通过研究机构的专门技术转化机构向企业转化,正成为生物医学领域经济增长的重要动力。

我国也较早通过《国家中长期科学和技术发展规划纲要(2006~2020年)》,对干细胞研究及相关的细胞治疗作了重要战略部署。设立了与干细胞相关的973、863、干细胞研究重大研究计划、中国科学院干细胞与再生医学战略性科技先导专项等科技专项,累计支持经费超过34.5亿元。过去十年间,干细胞领域论文发表数量增长超过了20倍,目前跻身国际第2位,一批研究机构进入了国际干细胞领域研究机构的前20位,中国科学院排名国际干细胞研究机构的第4位;相关国际授权专利排名第6位;干细胞的临床实验数量也已经跻身于国际前十位;但目前国际在研的干细胞药物共489种,中国仅有9种,无缘前十位先进国家的行列。

从产业链和与之相关的创新链来看,我国干细胞研究与产业脱节,干细胞相关产业过于单一,主要以干细胞采集和存储业务为主,单纯依靠资源、数量扩张增加盈利,并没有形成完善的产业链。同时相关法规、标准也不健全,使我国干细胞行业在国际上的核心竞争力严重不足。

国际干细胞临床监管措施与趋势

随着干细胞基础研究的日趋完善,以及世界范围内对干细胞临床应用重视程度的日益提高,在多国科学家的参与下,国际干细胞研究学会(ISSCR)于2008年制定了《干细胞临床转化指南》,为干细胞转化研究参与者、临床科学家及有关的国际机构管理人员提出了干细胞临床转化研究应遵守的建议。2009年,国际干细胞组织(ISCF)制定了《人胚胎干细胞建库和供应指南》,规范人胚胎干细胞的质量控制原则和干细胞库的建设原则,成为人胚胎干细胞的临床转化在细胞质量控制方面的国际参考依据,已经被大多数的成员国采纳应用。

在遵循国际干细胞组织制定的原则的基础上,一些国家也根据具体的国情制定了相关的干细胞临床研究和应用的管理政策,规范干细胞由基础研究向临床应用的转化。其中美国的监管最为严格,将干细胞作为医疗产品监管,所以从原材料的捐献到细胞的培养鉴别以及鉴定都必须符合美国食品和药物管理局对人用治疗性产品的管理。欧盟将干细胞治疗作为新型医疗技术产品监管(AdvancedTherapyMedicinalProducts),和美国相比,相对比较宽松。日本和韩国的监管最为宽松,在特定种类的干细胞临床应用时,科研专家和医院医生在对风险和效果进行专业评估后,可以采取快速追踪途径。当然,他们依然出台了一些补充政策来保证干细胞临床应用的安全性。

美国如此严格的监管政策,很大程度上限制了干细胞的临床应用,NIH收录的大部分以基础研究和临床应用为目的人ES细胞系无法作为医疗产品上市和应用。但即使在如此严格的调控下,美国FDA仍然批准了多款干细胞产品的临床试验,如Geron公司用于治疗脊髓损伤的人胚胎干细胞分化得到的少突胶质细胞,美国先进干细胞公司用于治疗年龄相关性视网膜黄斑变性的,人胚胎干细胞分化获得的视网膜色素上皮细胞等。

而在中国,目前还没有一例与干细胞相关的产品获批。为促进干细胞应用安全和有效地发展,2013年,卫生部网站公布了关于干细胞临床应用管理条例的征求意见稿,包括《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》、《干细胞临床试验研究管理办法(试行)》、《干细胞临床试验研究基地管理办法(试行)》。这些管理条例对干细胞制剂和干细胞研究基地提出了明确要求,但目前尚未出台。

建议:尽早建立和发布干细胞临床标准与管理规范

在干细胞从实验室研究走向临床治疗的过程中,必须坚持干细胞临床治疗的标准化和规范化管理。这种标准化和规范化涉及干细胞的获得、干细胞的鉴定与纯化、干细胞的体外培养、干细胞的致瘤性和免疫原性检测、干细胞的体内回输治疗和疗效评估等各个环节。

其中,干细胞的获得需要建立相应的规范以保障伦理、道德及捐献者的知情权;干细胞鉴定与纯化需要建立细致的细胞标志物鉴定标准,分离得到具有医疗价值的细胞亚群;干细胞的体外培养需要确保培养过程中干细胞保持正常的核型与功能;干细胞的安全性和免疫原性需要规范标准的细胞才能用于临床治疗。只有坚持标准化和规范化,才能确保更安全的干细胞治疗和更客观可靠的疗效评估,为干细胞临床应用提供更有价值的参考。

基于这些情况,我们建议:

1、加强政府统筹,布局干细胞研究与临床工作

积极面向世界科技前沿,面向国家重大需求,面向国民经济主战场,加强政府导向,统筹布局干细胞研究与临床工作。针对产业链与创新链严重脱节的现状,尽快制定颁布国家干细胞研究与转化应用规划,尽快提升中国干细胞的核心竞争力。政府主导制订行业标准,由药品监督管理部门通过技术标准对其安全性和有效性进行严格控制。设立独立的细胞产品审评部门和建设具有权威性的国家咨询专家库;颁布干细胞临床转化管理规范和标准,明确行政审批程序,给干细胞产业“松绑”;开辟干细胞新药绿色通道,罕见病孤儿药特许通道,建立有区别于化学药和常规生物制品的审评体系。

2、充分发挥干细胞库的作用和潜在价值

国家和有关企业已经先后设立了包括胚胎干细胞库和成体干细胞库在内的众多干细胞资源库。其中北京干细胞库已建立了符合国际临床级干细胞要求的无异源性污染、无饲养层培养的人的胚胎干细胞系和成体来源的临床级成体干细胞,不仅达到了国际干细胞临床准入标准,也已经通过中国食品药品检定研究院的质量复核,为干细胞的临床转化提供了可能和支撑。亟待通过国家立法,推动在未来干细胞临床试验和临床应用中的临床级干细胞准入和质量监测制度,利用好宝贵的干细胞库资源,避免大量的低水平投入和重复建设。

3、进一步加强临床前研究和临床实验工作

中国干细胞研究的乱象很大程度上来源于缺乏充分的基础研究和临床研究数据。科学、规范、标准的临床前研究和临床实验对未来的干细胞产业健康发展至关重要,应该在科研规划和临床研究中着力强化临床前研究和临床实验的要求和标准,作为干细胞审批与备案的重要依据。

充分发挥政府职能,对干细胞临床应用涉及到的相关产业,给予不同的扶植政策,调动科研单位、临床单位和企业的积极性,开展科学、有序、规范的干细胞研究和临床应用,为解决人口健康的重大需求,推动社会进步和发展做出贡献!

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