如何构建干细胞产业顶层设计

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点击次数:  更新时间:2015-07-05  【打印此页

我国干细胞研究的起步并不晚,通过各方不懈的努力,已经发现一些具有临床应用价值的种子细胞,解决了干细胞临床转化的基础难题,在国际空白领域摸索制订出一些符合新药规范的干细胞制剂标准,并探索出重大疾病的干细胞治疗临床方案。

在成体干细胞领域,特别是在干细胞制品临床安全有效性研究及重大疾病临床方案及应用方面,我国之前一直处于世界领先地位。

然而,国内的干细胞临床研究及新药研发环境已落后于美国等发达国家。受制于大环境,无法将这一安全有效的治疗新方法付诸实施,作为生物医药领域的科研工作者深深感到无奈和遗憾。

但我们有坚持做强中国干细胞事业的初衷。唯有坚韧不拔,终能把事业做成,引领生物医药领域的发展,是时代赋予我们干细胞工作者的使命。

任何事物都存在两个方面,干细胞研究与应用也不例外。浮夸与虚幻的泡沫也依然存在,并且有的已经引发了种种问题。

在当前的研究和开发热潮中,干细胞研究也面临比其他科学研究更大的阻力和更多的挑战:包括科学研究本身的难度、干细胞研究成果转化为应用的艰辛、涉及医学伦理和社会问题的困扰以及公众的不切实际的期待等等。

解决这些问题所需要的努力,也远比普通科学技术的推广要困难得多。因此,政府的支持和规范化管理对于干细胞事业的顺利发展尤为重要。

干细胞技术涉及基础研究、组织工程、生物医学、临床治疗等等多个学科。只有尽快建设集干细胞基础与应用基础研究、干细胞创新药物技术研究、组织器官损伤修复动物试验以及临床治疗应用系统工程研究为一体的“干细胞基础与转化医学研究”综合创新团队体系,建立良好的基础平台,才能更好地发展干细胞事业。

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构建国家成体干细胞种质资源储存库

成体干细胞是目前最具研发价值和最可能实现其价值的种子干细胞群体。在干细胞治疗再生医学关键科技及产品的研发方面,可从两个层面进行研究。

对于已具备产品形成条件的干细胞,应着重扩宽其应用范围并向临床转化研究。在扩展其应用范围时,应侧重细胞产品的规范化和标准化,制订出统一的细胞产品质控标准和评估指标,定将加速我国干细胞产品的产业化进程,增强我国在干细胞治疗基础与应用研究领域的权威性。

对于尚处于实验研究阶段的组织器官特异性干细胞产品,以及干细胞诱导分化型细胞产品的研究和开发,则更应该有比较宽松的研究环境,以及比较广泛的研究队伍。鼓励创新和自由地强强联合,侧重基础研究,在基础研究成熟的前提下注意转化到临床应用研究,纳入产品标准化和规范化管理范畴。

目前,我国对干细胞移植的巨大临床需求,与已有成体干细胞资源的数量及研究水平之间的矛盾,已经构成了我国干细胞治疗发展应用的障碍。而且,现有国内成体干细胞的研究资源较为分散,已有的成体干细胞资源多由研究者自行保管,存在浪费人力、交流不便、细胞容易污染和丢失等弊端。

为解决这一难题,在国家层面建立并完善成体干细胞储存技术体系,创建国内真正意义上的成体干细胞资源库,具有巨大的社会价值及广阔的应用前景。

干细胞储存及应用属于新兴科技项目,其意义不仅在于对疾病治疗的应用,更在于对高新科技前沿技术产业的促进发展与和谐社会的稳定。

干细胞如同人类基因一样,每个民族都有自己的种族特性,国外现有的干细胞库对于海外华人来说,配型成功率很低。因此,建立我国自己的成体干细胞资源储存库,对整个中华民族来说具有至关重要的意义。

我国每年罹患血液病、遗传病、恶性肿瘤等各类需要干细胞移植才可能治愈的疾病患者数以百万计。鉴于我国国情,绝大多数家庭只有一个子女,能获得同胞间干细胞供体的机率极低,且从国外进口一份用于移植的骨髓或脐带血干细胞制品需数万美元,大多数患者家庭经济上难以承担。

因此,建议建立独立的专门用于干细胞储存的实体库势在必行。以成体干细胞储存库作为医学资源的干细胞治疗技术,一定会在不远的将来形成对临床治疗的革命性改变,尤其是基于临床已证明干细胞制品安全性、有效性的成体干细胞产品资源储存库的建立,将在赶超世界先进水平,以及国家对国内干细胞研究和应用的规范化管理上起到示范表率作用,其社会意义深远。

积极扶持干细胞治疗技术产品研发

未来,干细胞从基础研究走向产品化应用已是大势所趋。

因此,从国家行政立法、政府职能分配、专业领域要求、人员技术力量等方面考虑,从顶层设计上来看,国家应将干细胞治疗技术产品的研发,纳入整体科技创新战略体系中加以扶持,并创新监管审批模式和程序。

根据干细胞的特点,改进和优化出更加合理的、更有针对性的干细胞治疗再生医学技术产品评价技术规范和审批程序。这不仅可以避免传统药品审评制度过于严格僵化的一些缺陷和不足,而且能使干细胞治疗再生医学技术产品的管理主体更加明确,促使相关主管部门加强对创新前沿技术支持政策,以加快干细胞技术产品审批程序及时向临床转化,从而满足我国干细胞治疗再生医学技术产品研究发展和临床应用的需要。

具体而言,可从以下几个方面着手。

首先,立足产品国际标准。在现有的药物质量监管体系基础上,明确干细胞药物技术产品的监管范围、具体技术指标和要求,充分体现出干细胞药物与传统化学药物、一般生物制品在安全性、有效性、稳定性等指标方面质量控制要求的区别。

可参照目前国际干细胞技术的技术发展水平,建立一套完整的具备可操作性的干细胞药物技术产品生产与质量控制的标准化文件及SOP工作规范。针对干细胞专业性较强的特点,必要时可委托第三方机构提供技术支持。

其次,坚持干细胞安全、有效的大原则。审批时应充分考虑干细胞药物与一般药物以及不同干细胞药物之间的个体特点差异,在保障干细胞药物安全性和有效性的大原则下,在对某些技术指标要求的掌握上作到宽严共济,体现出原则性和灵活性相结合。

在坚持新药审批原则(临床前与临床试验的安全性、有效性,稳定性)不变的前提下,针对干细胞药物的实际特点和技术要求。尤其对已经阐明其作用机制并在国际领域取得领先的干细胞药物品种,相应的审批程序进行个别化对待处理(绿色通道),以确保药品的整体审批进度,使管理规定细化到可操作的层面。

第三,优化审批决策机制。建议参照美国FDA的药品审批模式,由国家卫生和药监部门牵头成立领导小组,并设置干细胞专家委员会(专业背景应包括毒理、药理、制药工艺、临床医学、统计、干细胞等各个领域)对干细胞药物的进行最终审查,并进行投票表决,以作为其是否能够获准的最终判定标准。可由专家委员会承担审批过程中的技术责任。

具体应实行盲审(药品注册申请人身份对专家保密)的审查方式,专家身份及其审查意见应对药品注册申请人公开,并建立接受质询和申诉的制度。此外,严格执行回避制度,有效保证最后审批结果的透明和公正。

干细胞治疗再生医学技术产品的研发和应用监管工作,在我国未来生命科学和医疗卫生领域举足轻重。我国药品行政主管部门应承担起监管职责,通过完善具备规范性和指导性双重意义的、官方性质的干细胞治疗再生医学技术产品申报审批程序及相关技术规范,管理和引导干细胞研究和应用朝着专业化、标准化、规范化的方向迈进而言。

第四,加强干细胞知识产权申请与保护。干细胞治疗再生医学技术产业是生物医药高新技术领域的一个新兴事物,我国目前有很好的工作基础和发展前景。通过科学制订知识产权保护政策,支持国内的干细胞治疗再生医学技术产业发展,对尚处于襁褓中的这一产业意义重大。

加强干细胞产业政策引导和扶持力度

作为高新科技竞争行业领域,干细胞治疗再生医学的研发和产业化发展离不开各级政府力量的强有力支撑,国家、区域和地方应在不同层面通过多种方式推动干细胞产业的发展。

其中最重要的手段,是最能体现国家意志和政府职能的产业发展政策。

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进一步加强中央对多个层面的统筹,凸显国家意图,突出区域优势,支持地方战略研究工作,是国家、区域和地方科技发展战略咨询工作需要给予长期关注的课题。

近年来,地方科技发展战略研究机构的发展面临良好的发展机遇,进入了新的发展阶段。面对新一轮干细胞治疗再生医学研究的机遇和挑战,我国的科技工作者必须适应新的形势,采取新的对策,才能跃上新的台阶。

第一:应建立产学研投的契合运作模式,加强监管,重点扶持具有示范作用的高水平干细胞治疗再生医学项目,规范干细胞产业标准,引领行业健康发展。

在国家重大产业发展基金的有力支持和监管下,以国家级科研机构的优秀研发团队为技术依托,地方政府的政策扶持和资金引导,协同专业风险投资资本的注入管理,共同建立高水平的干细胞治疗再生医学项目运作企业,成为干细胞研发成果的产学研投最为契合有效的优势互补运作模式。

建立高效合作机制,同时作为国家干细胞治疗再生医学行业的示范项目,给予政策引导、支持和监督。

第二:合理布局,编制干细胞治疗再生医学研发和产业化发展规划,建立干细胞治疗再生医学产业集群。

建立国家级干细胞治疗再生医学产业基地,逐步形成以干细胞研究中心为主体的生物产业集群。产业集聚能使生物产业的发展发挥示范、辐射和带动作用,对聚集生物技术人才、资金和技术,完善生物产业链具有重大的意义。

第三:加大对干细胞治疗再生医学研究科技领域的资金投入。建立中央政府、地方政府和科研单位的多渠道良性投入体系。加大优势研发队伍、基地、项目的结合,加强共享,提高资源使用效率。

政府可设立干细胞治疗再生医学产业发展基金、重大科技支撑项目基金,支持干细胞产业化重大项目的建设。

地方政府加大科研经费投入,对有关重点干细胞治疗再生医学研发项目给予资助,引进国家重点建设高校、国家级科研机构的优秀、稳定创新团队,鼓励其研发水平不断创新进步。

引导银行贷款向干细胞治疗再生医学产业倾斜。在政策性银行中开辟相关从业企业的贷款渠道。鼓励商业银行注重运用灵活的市场机制加大对企业的扶植力度,扩大贷款规模。扩大企业的直接融资渠道,特别是以企业债券的形式进行融资。

第四:加强科学研究与成果转化结合,同时加强产业政策应变反应机制。

建议跟踪世界各国干细胞治疗再生医学重大科技项目最新研究进展,加强信息情报收集的时效性,设立产业政策的应变反应机制。实施项目的动态管理,将管理和技术有机融合。借此契机积极开展国际合作与交流,加速提升我国干细胞治疗再生医学研究的整体水平。

第五:制定相关税收扶持政策。

生物型企业的产品结构与一般产业不同,能抵扣的直接材料成本所占比例不断降低,而以研究开发费用、技术开发费用、中试费用、技术引进费用为主的间接费用所占比重不断上升,从而造成技术含量越高,税收负担越重、成本越高,严重制约着干细胞相关企业的发展。为此,政府应当鼓励开发生产干细胞产品及其相关的医疗服务类项目。

第六:加强相关专业优秀人才的引进。

建议加大对各省市专业从事科技研究的骨干研究机构及其人才培养的支持,建设高水平的战略研究基地,可设立专项经费奖励、支持和补贴政策,通过人才示范工程形成吸引人才的向心力。对科技人才的利益分配要建立多方面、多层次的奖励机制,建立符合我国国情的有效的科技奖励制度,切实提高科技人才的地位和待遇。

为加大对科技人才的奖励力度,对在产学研合作中做出突出贡献的人员应实行特殊政策,如采取与开发项目的经济效益挂钩、采取技术入股、产权激励等一些方式来加强激励,以形成稳定的技术研发团队。

干细胞研究是近年来国际上极为重视、投入资金多、发展迅速的生命科学技术之一,我国在成体干细胞领域,特别是在干细胞技术的临床应用方面之前一直处于世界领先地位,其中,“原始间充质干细胞”注射液于2004年12月22日就已被批准进行I期临床试验,是中国第一个也是到目前为止唯一一个获准进入临床研究的干细胞治疗药物产品。科技部和卫生部也曾联合举行新闻发布会宣布,这是我国干细胞治疗研究具有标志性意义的重大成果。

但因我国一直还没有制定出干细胞研究的战略部署和监管条例(卫计委和食药监总局将于2015年联合出台新的干细胞临床研究管理规定),最早的干细胞产品也只是处在三期临床试验阶段,至今没有一个药物获准上市。

国外审批干细胞药物的时间比我们还晚,已有8个新药上市,我们应高度重视。在干细胞研究和技术开发领域,中国不缺人才技术,更不缺临床经验,我们的领先优势尚存,只要国家尽快完善审批制度规范管理政策,我们仍会步在世界前沿,引领产业发展。

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