中国干细胞标准之殇

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点击次数:  更新时间:2015-07-03  【打印此页

对圣释生物总裁里程来说,2014年4月28日是个值得铭记的重要日子。

当天,在大连举行的“第四届国际分子与细胞生物学大会”上,圣释对外发布了全球首个带有专利质控的脐带多能干细胞。

北科生物

在干细胞领域,定标准是一个了不起的创举,连当日到场的诺贝尔奖得主达尼埃尔·谢赫特曼都对这一成果赞叹有加。但在里程的心里,高兴之余总有一丝遗憾。

就在圣释发布质控标准干细胞的前一年,2013年2月,国际ISO标准化组织宣布成立国际生物技术委员会,负责制定干细胞的质量控制国际标准,秘书处设在德国。

而在那之前,圣释的多能干细胞质控标准,连框架与内容,均已制定完成。被德国“抢注”,不仅仅是企业的损失,更意味着,中国只能作为成员国之一,参与标准内容制定,却遗憾地失去了引导制定国际标的先机和行业话语权。

尽管中国还有巨大的市场和资源储备底牌,这或许能为中国今后在干细胞临床应用上扳回一城。但实现这一切的前提是,国内的干细胞规范和标准尽快制定出台。

现实却恰恰相反。正是因为行业和国家标准缺失等原因,中国的干细胞研究和临床应用一直处于混乱无序发展状态,最终导致主管

部门2012年一纸通知叫停。此后,国家主管部门虽有心重新推动干细胞行业规范和技术标准的制定,但时机却一再错失,多次行动均无果而终。

如今,在欧美发达国家纷纷将干细胞视作战略产业进行大力扶持的趋势下,制定一个统一的干细胞管理规范和标准,已经成为我国干细胞产学研各界的最为迫切的希望。

错失国际标准

“这个标准框架,最早其实是中国企业提出来的,现在却突然变成了德国的成就。”谈及德国标准化协会的“抢注”行为,里程十分愤慨。

“国际标准化组织的消息公布后,我们都惊呆了,”里程说,“德国提出的干细胞质控国际标准内容框架,乃至术语和定义,与之前圣释提出的企业标准都完全一样。”

在国际生物技术委员会的标准框架中,干细胞和干细胞存储分别被定义为“生命资源”和“生命银行”。这与圣释2013年以前在公开宣传稿件中的用词一模一样。

更重要的是,德国提出的国际标准框架中,各项具体标准内容的划分,比如分析方法、生物过程等,也与圣释最早提出的理念完全一致。

信息泄露的源头已经无法追查。里程告诉记者,圣释之前在公司网站上阐述过这一标准的定义和大致框架,这有可能是商业间谍获得信息的来源之一。此外,作为投资人,为了拓展欧美地区的业务,这几年来她在欧洲接触过不少投资集团,其中也有不少与德国企业有关联的投资者。

甚至是圣释在北京总部的实验室电脑和硬盘,也经历过被盗事件。

等到里程反应过来,正式对外公布圣释的干细胞质量控制标准,为时已晚,“在国外看来,之后全球所有关于干细胞质量控制标准的突破和成果,都是在德国倡导的标准框架所做的具体工作而已”。

而德国标准化协会从2013年申请成功至今,两年时间标准框架之下并未制定出任何实际内容。

里程说,之前圣释也不是没考虑过申请国家标准和国际标准,不过,中国的干细胞国家标准却与国外情况不同。

比如,德国是由企业提出企业标准,德国标准化协会再以企业标准为基础,制定行业标准或国家标准,最后以行业或国家标准为基础,向国际标准化组织申请国际标准。

中国的流程恰好相反,按照《中华人民共和国标准化法》规定,国家标准必须使用“采标”的方式制定,即采纳国际标准,以国际标准为基础制定我国的国家标准。而企业、行业或者国家标准标准想要成为国际标准,需要国家标准委和相关行业主管部门的牵头组织,向国家标准组织申请立项。

整个过程不仅耗费时间长,而且还要克服行业内部各方利益团体的争议,以哪家企业或机构的标准为基础,谁来牵头,怎么推进等诸多难题。而国内保守的监管政策和混乱的临床市场现状,也让标准申请难上加难。

国内标准争议

时至今日,标准缺失问题,始终是悬在中国干细胞行业头上的一把利剑。

干细胞治疗产品最终会用于人体,所以必须建立质量控制标准和质量保证体系,系统地贯彻到供者筛查、组织采集、细胞分离、培养、冻存、复苏、放行、运输、使用等全过程中,确保产品的安全性、有效性及稳定性。

中国干细胞转换医学标准产学研联盟副理事长吴卫红说,由于没有技术标准和规范的约束,中国的干细胞市场此前已混乱不堪,整个干细胞产业也深受其苦。尽快确立中国的干细胞技术和临床应用规范,制定统一系统的质量控制标准,已经成为产学研各界的急迫诉求。

事实上,国家行业主管部门也不是没有考虑过制定我国的干细胞技术规范与标准。

北京大学生物医用材料与组织工程中心主任奚廷斐说,早在2008年,原卫生部科教司接手干细胞监管职责后,就曾组织中国医药生物技术协会、中华医学会以及中国医师协会等单位,起草了干细胞相关的管理办法。

但由于负责临床项目评审的专家团队,以科研机构和高校的教授为主,流动性太大,科教司也不具备执法监督权,整个管理办法缺乏可操作的组织实施方案,执行不下去,最终不了了之。

之后,在2013年3月,原卫生部与和国家食品药品监督管理总局共同出台了《干细胞临床试验研究管理办法》、《干细胞临床试验研究基地管理办法》和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则》三个《征求意见稿》。

不过,《征求意见稿》一出,争议也随之四起。大部分评论认为,《征求意见稿》给干细胞带来了利好消息,中国干细胞产业化正在提速步入快车道。而这套制度将对干细胞临床应用研究比照国家一类新药进行管理,可以填补国内干细胞产业监管的空白。

但也有专家认为,《征求意见》在一些具体内容和标准上的不明确,将为干细胞产业带来困惑。

在标准问题上,虽然《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则》也提出了部分干细胞制备和检验等流程的规范,但却没有给出制备工艺和质量控制的具体指标,针对不同种类的干细胞也没有进行明确的技术标准指标区分。

此外,中国生物工程学会理事张磊表示,《征求意见稿》未明确卫生部和国家食品药品监督管理局在干细胞临床试验研究备案受理过程中的具体分工、评审程序和监管权限,难免会造成部门间推诿的状况;办法甚至未明确干细胞临床试验研究的目的,即便完成临床研究,干细胞制品依然没有注册渠道,未能给干细胞产业化开发一个出口。

现实挑战

理论上,这个问题也不是无解,里程说,按照正常逻辑,只要国家主管部门牵头,组织相关企业和机构,将企业的技术标准申报成为国际标准即可,这样不仅可以为国家标准打基础,也能弥补标准框架被“抢注”的遗憾。

中国标准化研究院党委书记兼副院长王宗龄告诉《财经国家周刊》记者,标准化研究院目前也已经与圣释签署协议,委托圣释编写脐带多能干细胞质量控制标准,以此申请ISO国际标准。

前期的编写工作并不是难题,毕竟已经有圣释成熟的企业标准作为参考基础,后续的申请工作才是真正的挑战。

王宗龄告诉记者,按照正常的程序,从编写完成到组织申请立项再到国际生物技术委员审评通过,整个流程最快也需要10个月时间。不过这只是理想状态,在欧美发达国家制定的游戏规则里,中国的标准想要走出去,一直很艰难。

事实上,这个问题不只是中国,美国和欧盟以外的其他国家也同样如此。在德国标准化协会“抢注”国际标准定义和框架之前,韩国等其他一些国家也曾向国际标准化组织申请过质控标准,但很快就被拒绝,只有德国德国标准化协会的申请,被迅速批复。

王宗龄认为,如今在全球干细胞技术研究和产业竞争日趋激烈的背景下,中国的干细胞质控标准想要成为全球国际标准,将遭遇到的阻力可想而知。想要打赢这场标准争夺战,除了已有的成熟的高水平企业标准,在中国医学科学院组织工程研究中心主任赵春华看来,现在我国可以依仗的底牌,还包括2012年以前干细胞临床研究积累的大量数据和案例,以及中国巨大的市场和干细胞资源潜力。

此外,2015年年初,有媒体报道称,国家卫计委和国家食药监总局正在加紧拟定上述三个《征求意见稿》的正式文稿,已经接近完稿,有望在近期走完流程正式对外公布。

问题在于,留给我国利用好这些底牌的缓冲时间已经不多。郭镭说,现在全球干细胞临床研究走在最前面的是美国,目前美国也缺乏相应的技术标准和临床数据支撑,一旦美国完成标准研究和技术储备,由于临床应用政策环境优于中国,最快两年左右就能看到疾病治疗的短期疗效。

届时,我国此前在临床研究和应用上积累的优势将不复存在,整个干细胞技术的临床应用、产业化水平,与国外的差距将被进一步拉大。

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