小细胞等待大战略

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点击次数:  更新时间:2015-07-02  【打印此页

中国干细胞研究正在向产业化转化,但缺乏明确的战略规划和标准,将给产业未来的发展埋下隐患。

2015年初,有消息称,国家卫生计生委和国家食品药品监管总局于2013年3月下发征求意见稿的《干细胞临床试验研究管理办法(试行)》、《干细胞临床试验研究基地管理办法(试行)》和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则(试行)》(以下简称“征求意见稿”),已经进入上报阶段,最快有望在两会前后出台。

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在干细胞产学界看来,征求意见稿出台,将能填补干细胞产业监管空白,有助于加速干细胞药物审批,为我国干细胞产业发展铺平道路。

不过,也有专家和企业人士认为,我国干细胞临床技术行业标准和国家标准缺失,干细胞技术发展路径也未明确,如果不进一步明确战略规划,新规范出台后,将很有可能给干细胞产业造成新的混乱。

中国干细胞研究不输欧美

专家认为,政策放开后,我国干细胞技术和临床研究水平领先世界将成为可能。

中国标准化研究院党委书记兼副院长王宗龄指出,在国际上,干细胞技术和质量控制标准一直是空白。2013年2月,国际标准化组织成立了涉及干细胞领域标准化工作的国际生物技术委员会,但迄今为止,该委员会下亦尚无任何标准。

王宗龄告诉《财经国家周刊》记者,我国虽然也还没有干细胞行业质控标准和国家标准,但中国已有干细胞企业先于国际生物技术委员会,制定出脐带多能干细胞的企业技术标准,这项标准下的产品也已获得国内外专利。

“为了增强我国在干细胞标准化领域的话语权,中国标准化研究院正在联合相关企业,以我国成熟的干细胞企业标准为基础,申请国际标准。”王宗龄说。

而在干细胞临床研究方面,我国干细胞临床研究案例已经处于世界前列。

上世纪90年代,我国开始大力支持干细胞临床研究及应用,至2012年被叫停之前,监管一直处于较宽松状态。

中国医学科学院组织工程研究中心主任赵春华说,这期间,全国的干细胞临床研究积累了大量的临床案例,医科院基础医学研究所累计研究的病例就超过2000个,已经能够满足二期临床研究的小样本分析需求。

吉林大学中日联谊医院主任医师郭镭说,由于存在巨大的市场需求和病例样本,在糖尿病、血液疾病、心脏病、艾滋病等疾病的干细胞治疗方案研究上,中国干细胞产学研界积累的临床经验完全超过了全球任何一个国家。

政策放开新风险显现

良好基础并不等同于光明前景,由于缺乏统一的技术指导和政策规范,我国干细胞临床研究及其应用一直处于混乱无序状态中。

专家认为,2012年叫停初步整顿了整个市场,2015年将发布的征求意见稿也有助于填补监管空白,引领我国干细胞临床研究进入规范化高速发展阶段。但是,如果不明确干细胞发展方向并确立统一技术标准,干细胞技术发展和临床应用将很可能出现重大偏差,对整个中国的干细胞技术和产业发展带来新的混乱。

接近监管部门的消息人士称,我国干细胞发展技术路径众多,而征求意见稿仍旧是“大锅炖”,未明确并规划出适合我国发展的技术路线图。

郭镭介绍,目前全球干细胞研究的技术路径按照来源分,可分为脐带血干细胞、胚胎干细胞以及间充质干细胞。最新的研究成果表明,间充质干细胞在细胞活性、可提取量以及未来的分化能力上,都远远优于前两者。

在间充质干细胞领域,又存在骨髓干细胞、脂肪干细胞以及脐带干细胞三种不同的研究路径,这其中,脐带干细胞由于不需要配型、可提取量大、活性最高、分化能力最强,而且是医疗废弃物,不存在伦理道德问题,目前来看是极具前景的技术路线。

但据赵春华透露,在两部委即将出台的临床指导意见中,脐带干细胞被放在胎盘附属物下,并没有单独列出,而且也允许所有类型干细胞申请临床研究和应用。

反观目前干细胞临床应用进度处于领先的美国,美国药品管理局科学管理与创新办公室专员、首席科学家迈克尔·曼迪希诺在2014年发表的一篇文章中明确提出,脐带间充质干细胞将成为美国干细胞临床研究的主攻方向。

他预计未来两年,脐带间充质干细胞将成为美国干细胞临床研究和应用的主攻方向,在美国技术研究和临床应用项目中的占比将由现在的约50%,提高到约80%。

郭镭认为,目前美国尚未掌握脐带干细胞存储和制备技术标准,临床应用上也还缺乏相应的数据支撑,一旦美国完成相应技术研究和储备,由于临床应用政策环境优于中国,最快两年左右就能在临床应用上看到疾病治疗的短期疗效。

这就意味着,想要不被美国甩开,留给我国选择路径和发展的时间只有两年。

除了技术路径未明确,干细胞国家和行业技术标准缺失,也将为政策放开后的产学研界以及社会造成混乱。

中国干细胞转换医学标准产学研联盟副理事长吴卫红说,虽然我国已有企业制定了高水平的企业标准,但相应的行业标准和国家标准一直缺失,导致我国干细胞的应用和研究比较混乱,结果往往是一旦因为个别企业或者个别行为造成了负面报道,整个干细胞行业的声誉和发展也会受到打击。

尽管中国国标委已经联合相关的干细胞企业启动了国际标准申请,但王宗龄坦承,由于申请流程和西方国家对中国生物产业的竞争态度,申请工作预计会非常艰苦,即使是最理想的情况,完成国际标准申请也需要10个月以上时间,这还不算之后我国采纳国际标准作为国家标准所需要的流程和时间。

郭镭认为,为干细胞临床研究和应用项目松绑是好事,但如果在没有确立干细胞临床应用技术和质量控制标准的背景下放开,一个可预见的结果,就是各地医院的干细胞治疗方案和治疗效果千差万别,等于又回到2012年叫停之前市场混乱的老路上。

期待明确战略规划

诸多风险之下,在我国干细胞临床应用即将“开闸”之前,如何进一步明确干细胞临床研究的战略规划,尽快确定适合我国的技术发展路径,为我国干细胞技术和临床研究的发展扫清障碍,成为整个产业界关注的焦点。

在技术路径上,确定我国的路线图显得尤为迫切。赵春华认为,我国的干细胞技术发展路径不应被美国牵着鼻子、再走上胚胎干细胞这种伦理风险巨大的老路,国家行业主管部门应该考虑到中国的国情,具备科学决策的智慧,把我国的干细胞临床项目和产品从政策法规科学方面梳理好。

郭镭认为,如果平衡各方利益存在困难,并不一定要全部否定其他路线,但至少应该借鉴美国的做法,将脐带干细胞从目前申报类目的大目录下提出来,作为我国干细胞临床研究的主攻方向。

在技术标准方面,吴卫红认为,国家主管部门应该主动引导,干细胞企业积极参与,有步骤有目的地规范企业标准,之后通过行业联盟的力量,在企业标准基础上尽快形成行业标准。如果经过国家统筹协调能形成国家标准,甚至打出一个国际标准,对于我国干细胞发展是十分必要的。

王宗龄说,中国国标委联合已经具备成熟技术标准的企业,申请国际标准就是一个很好的契机。但技术标准涉及到之后的产业化,还是需要国家行业主管部门出面,在政策或者是流程上支持技术标准上有优势的企业。

圣释生物工程公司总裁里程告诉《财经国家周刊》记者,只要国家需要,国内干细胞企业都愿意将自己的成熟技术标准贡献出来,为国家干细胞标准化工作出力。

赵春华建议,由于在新规范中干细胞作为医疗产品监管,所以应借鉴欧美发达国家情况,尽快改变我国医疗产品的审批制为备案制。

郭镭认为,既然是作为医疗产品,就等同于药品管理,应该将干细胞产品的研究和生产交由市场化能力更强的生物公司来做,国家卫计委和国家食药总局直接监管生物公司即可,三甲医院则更适合作为干细胞临床技术和应用的诊疗基地。这是最适合目前干细胞临床研究的合作分工模式,也有助于将企业和市场的创新力量最大化。

除了短期的政策措施和中期的战略规划,郭镭认为,长远来看,干细胞在未来再生医学领域的巨大潜力能否发挥出来,首先需要解决储备问题。未来只有在巨大储备的基础上,对初级的干细胞进行“深加工”,增加了技术含量成为高附加值的产品,才具备成为我国新兴战略能源的价值。

赵春华认为,干细胞虽然只是小小的细胞,但在科学研究的基础上,如果能提出一个相应的生命能源国家战略,今后却是可以拉动经济的大产业。

“我们这个时代,一直说别的领域很难跨越式发展,但是干细胞一定会超越西方国家,我们国家需要把握这个机会实现这个产业革命”。赵春华说。

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