创新性医疗渴望理性与宽容

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点击次数:  更新时间:2015-07-01  【打印此页

如果回顾现代医学发展历史,我们会发现,许多今天的常规治疗方案或是治疗手段,都是始于创新性医疗。例如心脏外科的起源、今天帮助世界上成千上万的不孕夫妇成功实现“繁衍后代”梦想的人工辅助生殖技术、以及外科医生在临床实践中手术术式的创新与发展等等。

正是因为这些临床医生的开拓与创新精神,勇于挑战医学传统与桎梏,着眼患病个体最佳临床益处的获得,推动着现代医学不断向前进展,也为临床中许多难治性疾病带来了新的治疗方法。

在超前发展的复杂产业环境下,为了鼓励医疗创新的科学精与神法制环境,我们同样也应该以一种科学、理性的态度,对创新医疗合理的疗效预期形成一个鼓励创新、但严惩不良行为的共生环境才能更好地推动医疗创新实践与发展。

北科生物

创新性医疗带来颠覆

什么是创新性医疗?

创新性医疗指是的在临床中新颖的治疗方法,与现行通用的标准治疗方案截然不同、甚至是与现有医疗通用常识相悖,但这种新颖的治疗方案对患病个体来讲,却是临床中能予其获得最佳临床疗效的治疗方案。

所以创新性医疗是基于临床医生专业知识的判断,以及职业道德而来的一种临床医疗行为,其首要关注的,是每个病患个体最大益处的获得;而非通用医学知识的获得,不是为了要证明某一种疗法的临床有效性,而仅仅是为了解决某个特定病患的治疗要求。这和我们通常讲的临床研究有很大差别。临床研究的第一要务是对于某一种治疗方法临床应用的常规性数据与知识的获得,而非关注患者个体疾病的改善。

所以,即便是西方国家,更多的患者更愿意选择进行付费的创新性医疗而不是加入到临床研究的研究队列中。

当然,创新性医疗有几个关键要素:第一,即是疾病的难治性与危重性,现行的、标准的医疗干预措施均告失败;第二,患病个体或其监护人对全面信息的了解,包括创新性疗法的基本信息,当然还包括与当下临床实践中标准治疗方案相悖之处,甚至完全缺乏常规临床研究的过程等等;第三,需要除了临床医生本人之外的第三方的该疾病领域专家的专业评估(避免临床医生职业道德的缺乏,或者专业知识的不足)。

当然这里需要特别强调的一点是,这些临床中应用到的创新性疗法,无论是有没有获得正式的批复,均具有一个前提条件,即是必须要具备科学的安全性与有效的研究数据,属于临床医生的专业知识及临床经验的范畴。

创新医疗尴尬

当下,国内对于细胞治疗临床现状的普遍认知,是一面倒的负面,好象谈细胞治疗就是在“骗人”或“坑病人的钱”等等。

我并不否认,国内存在此类现象。但同时,我也了解到国内细胞治疗的很多正面积极的研究:例如南京鼓楼医院的孙凌云小组,应用人脐带来源的间充质干细胞,将濒危的难治性系统性红斑狼疮患者成功救治;广州中山大学项鹏小组,应用人骨髓来源的间充质干细胞,对难治性慢性移植物抗宿主病的抢救治疗;四军大附属西京医院韩英小组,应用患者自体外周血单个核细胞,治疗失代偿期肝硬化等等。

这些,都使得我们国家在细胞治疗的临床应用转化方面,具备了临床转化方面的优势,却没有在国内得到应有的关注。

所以我想,从推动医学的进步与发展的角度来讲,我们是否要略略抱有一些科学、理性的宽容,来鼓励科学严谨的医疗创新行为呢,是不是要对该领域的发展作出更全面、更深入的研究报道呢?因为,从保护患者的角度来看,只有尽可能全面地报道和披露关于我国细胞治疗的真实现状,将什么是正确的、科学的关于细胞治疗的数据与信息告知公众之后,大众在遇到不良的从业者时,才有可能避免“骗局”。

即便是在医学如此发达的今天,我们仍然面临着许多的难治性疾病,甚至是不治之症,例如前述的一些适应症,还有一些神经退行性疾病等等,这些疾病在临床中均是属于“诊断明确、却宣告无治”。

正是因为这些疾病的难治性,极大地鼓励着临床医生为解决这一个个患病个体临床疾患,而满怀研究热情并不断进行治疗探索,我相信正是基于临床医生的基本职责,才会有临床实践中的“适应症外”(Off-Label)应用、“体恤使用”(compassionateuse)等医疗实践行为。

同时,这些临床实践中的创新性医疗,也在不断地向常规的诊疗方案转化,从而为更多的患者人群治疗疾病。这些临床实践中实施的创新性医疗,无需经过FDA的批准,也无需全流程的临床试验的验证,而是基于前文所述的三条原则就可以在临床中应用。

细胞治疗为什么能令绝望的患者愿意尝试呢?我想这是因为细胞治疗自身的优势与生物学特性所致,加之世界各地不断公布的研究突破与进展(包括临床前与临床研究数据),更推动着细胞治疗临床转化的迫切性。

这些推动力是源自于患者自身对健康生命的追求与更高生活质量的要求,而不是来源于其他。既然临床中有许多疾病是现代医学目前难以救治的,而因为自我复制与多向分化潜能所带来的组织修复特性,细胞治疗中的干细胞为某些难治性疾病带来了治疗希望,那为什么我们还要谈其色变呢?

为什么我们不能以科学理性的态度来对待科学严谨的创新性医疗呢?我们为什么不能全面、深入、科学、详实地将目前国内细胞治疗的进展进行报道与披露呢?

对于符合科学、伦理及规范的细胞治疗,我们是否要有适度的宽容以鼓励其早日成为常规的临床诊疗方案,而不是如现在这样无论好坏,全部“一棒打死”?否则既挫伤了具有责任感的临床医生的研究热情,同时也伤害了患者可能得到最佳救治的机会或者权利,从而有可能使得临床医生都为了避免出错,只是“谨小慎微”地按书本行医,这样最终受损的仍是患者群体。

因为作为健康的个体,我们不能漠视患病个体自身的需求与愿望;当然,另一方面,我们也要制定严格的管理制度与规范,以防范不法医疗行为危害患者的利益。

推动医疗创新实践

我们如何才能以科学、理性的宽容鼓励真正科学、适度性,及是否只能在专业期刊中针对具备专业知识的临床医生发布,而禁止在大众媒介直接针对患者发布。

尤其是有关新疗法相关信息的发布,需要严格监管与审查。至于新疗法治疗失败病例的报道,我们亦要严谨,科学,理性地分析,而不能“断章取义”地进行鼓吹或抹黑报道。

其次是严格的处罚措施。

为了鼓励好的创新性医疗,打击坏的临床医疗行为,最明确的方法莫过于制定明确的管理法规与处罚措施,以落实我们鼓励创新、严惩非法行医行为的良好愿望,以真正保护患者。只有这样,才能既照顾了患病个体的治疗需求,也避免了患病个体因急切的治疗需求而误入作恶者的“陷阱”。

我们每个人,都会从医疗创新行为中获得益处,因为我们都有追求健康的权利,都有追求高质量生活的愿望,而正是我们这些基本的需求,推动医学的进步与革新,也正是由于我们这些基本的需求,引发了许多不良从业者的“不法行为”。

那我们该如何解决这一问题呢?

答案是各司其职:行政主管部门制定管理法规,明确边界,准入管理,以形成一个科学、法制的大国医疗环境;提升临床医生的专业素养与人文素养,以建立互相信赖的医患关系;行业协会及媒体进行科学、中立、全面的报导与披露,以鼓励真正的创新行为,而使“不法行为”无处藏身;患病个体则需对各种医疗方案有一个基本的认识,因为无论是经过证实的、常规的医疗方案,还是创新性的医疗方案,其临床疗效均是以百分比来计算的,而不会如我们所期望的百分百有效,因为医疗行为只是一种干预措施,而这种干预措施的结果是基于疾病的动态发展及生命个体的差异而产生的。

比如,两本权威的学术期刊《Nature》和《Science》,都曾发布了一条治疗恶性肿瘤胰腺癌新药重大突破的研究新闻。这个“重大突破”在临床的实际结果,只是较原有药物治疗的生存期延长了数周,在普通人看来或许毫无意义,但正是这样基于疾病治疗的合理预期,鼓励着临床医学家们不断改进研究,“从研究室至临床,再由临床回到实验室”,以这样双向循环的临床转化医学模式获得持续的进展,最终攻克疾病。

那我们呢?对于我们目前已然略有优势的细胞治疗的临床转化,我们是否也应有所启发与改善呢?

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