北科生物沉浮:中国干细胞产业化侧影

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点击次数:  更新时间:2015-06-27  【打印此页

在深圳采访时,记者听到一个这样的“坊间传闻”:2008年,深圳市政府代表团出访匈牙利,外出用餐时,餐厅老板得知用餐的客人来自深圳,便激动不已地打听,有没有人认识一位“深圳的胡博士”,并表示,“假若你们承诺,在未来我到深圳时介绍这位胡博士给我认识,今天这餐饭我就请客了。”

“在我们国家,这位胡博士比我们的总理都受人爱戴呢。”这位老板说。

就这样,北科生物走进了深圳政府的视野。

北科生物

干细胞“医学奇迹”

匈牙利餐厅老板口中的“胡博士”,即北科生物创始人胡祥。在北科生物刚刚成立不到3年,就开创性的进入了生物科技的前沿领域——向医疗机构提供临床级的成体干细胞制备技术,用于治疗神经退行性疾病、某些出生缺陷、自身免疫性疾病。

由于当时中国宽松的政策环境,北科生物通过与医疗机构合作共建的形式向临床提供临床级的脐带间充质干细胞,迅速建立了个体化干细胞技术的临床转化网络,并创造了诸多的堪称医学奇迹的临床疗效。也开启了中国目前“毁誉参半”的干细胞技术的临床转化。

彼时,美国正处于“干细胞研究的艰难期”——时任美国总统布什由于宗教信仰缘故,任期内全面禁止了联邦资金对胚胎干细胞的研究,使得干细胞研究与临床转化在国际上都受到不同程度的负面影响。

而中国那时的干细胞研究与临床转化的情景,可以说是令人羡慕,从国家部委的资助立项、不断有外国患者到中国的医院求医就诊,到深圳市政府代表团在海外的奇遇,无不显示出我国在干细胞技术的临床转化。

如果翻阅纪录,在2009年之前,海外媒体对我国以北科生物为领头羊的干细胞技术公司的报导、赞扬无不溢于言表:

美国《商业周刊》英文版做如此评价,“北科——中国年轻的企业,轰动世界……寻找干细胞科技的前沿?不在剑桥,不在斯坦福,也不在新加坡,而在中国深圳”;

英国《泰晤士报》列举的“挑战西方的十家中国企业”中,在华为之后就专门提到了北科生物的干细胞技术及其临床转化对未来产业世界格局的影响;

还有NBC更将北科生物的干细胞技术取得的临床疗效比作“圣经的故事”……

那时的北科生物的发展,也呈现出一片欣欣向荣的快速发展景象。成立不到三年,已形成了国际化的干细胞临床转化网络,在亚洲国家、欧洲等国家设立分公司,建设干细胞技术临床转化医学中心,并收购日本频临破产的从事脂肪干细胞研发转化的生物公司,积累起大量的成体干细胞技术临床转化的安全性、有效性数据,公司的财务报表亦是非常漂亮。

据胡祥回忆,那时的北科生物从事的干细胞属前沿科技,因为美国在干细胞领域的禁止,一下走到了世界干细胞舞台的中心,受到国际资本、干细胞公司的追捧。

后来获FDA批复进入临床研究的美国胚胎干细胞公司、资本市场估值200亿美金的澳大利亚成体干细胞公司、以及世界知名药厂研发总监,都纷纷登门请教干细胞技术如何实现临床转化,再加上国家、省市领导,部委领导的关注,当时的北科生物可谓是炙手可热。

产业化契机

但同时,胡祥也认识到,未来细胞治疗的发展方向与制药工业必然不同,细胞治疗的个体化、有效成分的不稳定等,要形成产业,必须要建立一个适合这个技术特点的转化路径,配套支持细胞治疗领域中的科学发现到技术发明到产业发展。

于是,趁着大好的发展环境与时机,北科生物开始着手布局,2008年江苏泰州中国医药城投资建设了应该称为世界首个区域细胞制备中心,拟向4个小时车程内的医疗机构和科研机构提供“按需制备”的细胞制品。

胡祥说,这个模式兼顾了临床需求多样性、生产制备规模化与监督管理的便利性。试想,按照现在当下的细胞治疗现状,每家医院自己制备临床治疗所需的细胞产品,必然会形成重复性的大量细胞制备、质控,所需的场地、设备、人力的投资,将会带来细胞制备的产能过剩,成本也难以下降。

试问,如果不是经验曲线而来而来的成本下降,很可能会出现成本下降伴随的是质量的损失。此外就是监管的难题,在对食品药品的监管的资源不足的情况下,若对每家医院的细胞制备进行生产准入和飞行检查,会出现怎样的紧张和不足?

但转折点出现在2009年,美国新一任的总统奥巴马履新后,立即解禁了上一任总统关于干细胞研究的禁令,美国乃至世界的干细胞研究与临床转化由此一片欢腾。

2009年1月,美国FDA宣布批复世界上第一项胚胎干细胞产品进入临床研究。而同年3月,中国国家卫生部发布管理规定,将干细胞等细胞治疗按第三类医疗技术管理。

不过,在中国的从业者为规范化的干细胞治疗管理的欢呼声中,第三类医疗技术的细胞治疗申报、审评的细始终停留在酝酿中。

于是,在世界各国纷纷将推动干细胞与再生医学产业化发展上升到国家战略层面时,中国却“迎来”了卫生行政部门对于干细胞治疗的全面停止整顿,中国干细胞治疗临床转化自此开始了长达3年的发展停滞期,由领先发展转而沦为了“不合法”并发展滞后。

最终,国际上对中国率先推进的干细胞临床转化赞扬、羡慕,也逐渐变成了批评之声,开始出现营收赤字的北科生物,也由“干细胞科技的前沿”和“医学奇迹”转而成为“向全世界20多个国家的患者提供未经证实的干细胞疗法”。

这一年的下半年,美国FDA批复了第二项胚胎干细胞产品进入临床研究病授予孤儿药进入快速通道。年底,美国FDA以“扩大应用”授予OSIRIS公司的人间充质干细胞产品进入临床,治疗小儿难治性GvHD。

从“奇迹”沦为“不合法”

这期间,中国的干细胞治疗也出现“集体进军”细胞治疗产业的大军,无论有没有核心技术,均开始从事细胞治疗。

其中,有从北科生物离职的员工,有转型发展的房地产商,也有医院开始自有经营。

期间,北科生物开始转向专心内功修炼,建立起完整的细胞治疗质量管理体系,通过了美国血库协会的初审与2年一度的现场复审,向国家食药总局提交了符合新药申报的干细胞安全性有效性临床前研究数据,并获受理。

伴着深圳市由经济特区向生物经济特区发展之际,在深圳建设的基于个体化细胞治疗的区域细胞制备中心的模式被国家发改委授予战略新兴产业的集聚示范项目。

经退行性疾病的安全性评价,也完成了符合新药申报的人间充质干细胞的安全性与有效性评价。北科生物尝试建立的细胞治疗产业化发展的新模式,开始逐渐显现,并获得了首个国家863研究资助,参与发起成立了国家干细胞与再生医学产业技术创新联盟。

此外,北科生物在江苏泰州中国医药城建立的细胞治疗产业化试点示范项目落成完工,并获得第三方的国际质量评定认可,并与4小时车程内的医疗、研究机构联结,为这些机构提供个体化的干细胞标本保存、制备以及标准化的细胞治疗的质量控制体系。

经过数年发展,国际上已有40多个细胞治疗产品获批上市,国际上从事干细胞技术研发的企业,已从对政策法规的担忧,转向医保报销的诉求,但在中国,虽时有“管理法规即将出台”的新闻发布,但确定的管理法规仍是在大众与专业的等待和期盼中不知走向何方。

2015年新年伊始,又有消息传来,国家即将出台相关管理法规。对此胡祥平静地说“我们只需有效的管理法规出台对市场进行规范,我们保持现状就已经领先了”。

2014年,当年与北科生物一同被泰晤士报提及的另一家深圳企业华为已发展成为世界排名第一通信公司,而曾经位列成体干细胞临床转化第一方阵的北科生物,因为缺乏配套的管理法规的指引和扶持,俨然已落后。

采访接近尾声的时候,胡祥最后感慨,最近读到美国FDA现任局长的卸任感言,深有感触:监管不应该是产业发展的拦路虎,而是实现有意义和持久创新的切实路径。

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